药物研发失败是个技术问题吗?

影响新药开发的,不仅是药物本身的问题,还有很大部分是项目管理的问题

大数据技术改变了很多行业,包括对数据最为敏感的药物临床试验领域。比如,为器官甚至人体建模被视为未来实现精准医疗的颠覆性技术。不过,Medidata 联合创始人 Glen de Vries 认为,药物研发的成败不完全是个技术问题。他于 1999 年在纽约创立了 Medidata,为制药公司提供临床试验数据采集和管理工具。据他观察,项目管理的失败同样可能使优秀的药物进入不了市场。

2019 年 10 月,法国工业软件巨头达索系统以 58 亿美元收购了这家公司,这是达索自创立以来的最大收购。达索系统的本业是管理飞机研发,与 Medidata 所从事的领域看似完全不相关,不过在达成交易的双方看来,两家公司所从事的工作其实是相同的:对足够复杂的事件做出有效管理——长周期、高投入、高风险,这三个飞机研发中面临的难题同样也是新药研发要面对的。

Glen de Vries 是 Medidata 联合创始人兼联合 CEO。Medidata 1999 年创立于纽约,开发和销售用于临床试验的软件,2019 年被法国达索系统收购。

Yi:YiMagazine

V:Glen de Vries

Yi:很多公司都在收集可穿戴设备或者患者医疗消费记录方面的数据,以及计算发病概率、建立社会风险管理模型,最终作出商品推荐。Medidata 所从事的数据采集和商业模式与之有何不同?

V:非常不一样。我们不是通过商业模式创新来服务客户,我们的工作首先是为药品收集证据,从而验证药品的可用性。其次,我们和客户的合作绝大多数是为了落地一个新产品,包括新药、新的化合物、新的分子以及一些医疗器械。相关数据不仅来自可穿戴设备收集,还产自大量的传统医学数据,比如患者、照料他们的医生护士、医学血样实验室、影像科,甚至来自于更新的测试,如遗传基因检测的结果。我们会把各种数据结合起来,据此建立模型。这个模型和商业模式不同,它表达的是哪种药适合哪种类型的患者,使客户可以基于该模型开发出尽可能精准的治疗药物。我们最初只收集「某种疾病用某个药所产生的某一个特定效果」的数据。采用新模式后,我们可以采集更大规模的数据,其中既包括在当次临床试验中的数据,也包括大量可以获取的公共数据。

Yi:精准医疗是否需要为每个病人建模?成本是否因此升高?

V:精准医疗在某种程度上代表了全球新药开发以及生物技术发展的新模式。现在,基本上新药品在推出过程中都自含了一套所谓的决策支持体系。所谓决策支持就是到底这种药适合哪种患者;对医生以及患者来说,什么药能带来最大的益处;哪些相应的标准能够加以评判,来帮助他们决策。从这个意义上说,所有的新药都有一套体系来说明它怎样能够最有效。

一个传统的医疗产品从临床试验到上市所花的时间和经济成本是巨大的,时间一般在 10 年左右,经济成本达到 10 亿美元都非常正常。现在我们实际上已经多次帮助客户成功减少了这方面的开发时间和开支,以更快的速度拿到他们所需要的证据、建立针对某种患者的特定模型、判断患者适合哪种药,从而实现精准医疗。事实上,精准医疗能够为客户带来的,更多是节省成本,而不是增加成本。

Yi:精准医疗的「精准」是精准到个人还是只是精准到更小的群体?

V:疫苗是一种「治疗」,它所针对的是非常广大的人群。还有像靶向抗癌药物,它们针对某些细分人群提供针对性的靶向治疗。未来会出现越来越精准化的医疗,开发新药、治疗方式的研究也会发生非常大的变化。与原先针对的一大群人相比,现在的医疗更多关注每一个个体。比如我们有两类产品,一类针对医生,用来获取医生的数据;还有一类针对患者,这些系统能够与患者的智能手机、传感器连接,直接得到一系列数据,从而更好地帮助临床试验的申办方找到适应某些更细分人群的标准以及最合适的治疗方式。

Yi:AI 技术的发展对 Medidata 从事的数据获取和建模工作带来哪些改变?

V:新药开发是一个推进十分艰难的领域,相关数据以及洞见只能从接受临床试验的受试者身上获取。这是新药开发的复杂性和挑战性。以前要开发一种新药,需要经历各种挑战,比如很难找到患者、可能针对的疾病非常罕见,或者患者病得非常严重以致达不到入组要求,便难以开展有效的临床试验。所以我们的 AI 团队开发出了 SCA(合成对照组)。原理是将其他临床试验数据、历史性数据整合进来,在临床试验中减少患者入组,同时也减少成本。对照组的数据是真实的,来自于另一个临床试验,它不是人为合成的。随着精准医疗的进一步发展,原先大规模征集患者数量的做法将会发生变化,药物研究针对的对象范围会越来越小,越来越精准。未来,在研制新药的临床试验中,我们不仅可以从真实的患者身上获得数据,从其他的临床试验中获得对照数据,还很有可能从虚拟的试验中获得数据,这些丰富的数据来源令人期待。

Yi:达索系统和 Medidata 身处不同的领域,两者的可协同之处是什么?

V:除了为研究人员提供研究工具,我们也做数据管理和分析,等于是提供了一个证明药物有效的生命周期。药物通过验证成功上市后,未来进入生产、物流、分销环节,相关的数字虚拟内容以及技术是达索系统平台能够提供服务的部分。从治疗理念的产生到最后在人体内发生作用的全过程都可以涵盖和包括。我们把这个延长的服务过程称作药物的「全生命周期管理」。其实,10 项新药研发里,只有两款新药最后能走到客户手中,很大程度上是因为没有好的全生命周期管理平台支撑它们走到最后。

Yi:药物研发的失败多大程度上是理论错误,多大程度上来自于管理工具的缺失?

V:其实两种原因都有。影响新药开发的,不仅是药物本身的问题,还有很大部分是项目管理的问题,比如成本,还有各种各样的因素会让好的药物最终找不到合适的受试者,尤其是未来的精准医疗的药物,因为它只针对非常小的那一部分对象。药物试验失败很大程度上是项目管理的原因,如果找不到那一部分的患者,这个药物就是不成功的。我们能够做的,是基于我们的数据,帮助新药开发者精准找到合适的患者,从而省掉传统临床试验过程中为寻觅合适的试验对象花费的大量时间与金钱。

Yi:Medidata 创立于 1990 年代,在今天使用的技术、思想,或者在开发的产品中,哪些在 10 年前是没有的?

V:人类面对的问题不是越来越少,而是越来越多了。不仅仅是 2020 年的这次疫情,跟 2019 年相比,(当然,很大程度上也是因为疫情)有的人不去看病了,或者慢性病不看了,甚至有生命危险的疾病也不去加以注意了。即使在疫情最终解除后,还是会有无数的人继续得病。但是,我仍然看好这个行业的未来。因为人们对于医疗健康以及生命科学有着前所未有的重视。过去二十多年的时间里,当我的朋友问起与我职业相关的内容时,他们不一定听得懂我的解释,但是今天几乎所有人都知道什么叫临床试验,每个人都知道它的意思是什么。以前,只有行业里的专业人士才知道通过大数据的分析能力能做出更好的临床试验,但是他们没有强烈的紧迫感。然而现在,无论是公众还是专业人士,他们的需求与紧迫感都加强了

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